Препарат "Галсульфаза" на сумму 2,14 млн грн поступит в ближайшее время в больницы Харьковской области. Как сообщили в Министерстве здравоохранения, препарат закуплен за государственные средства, и пациенты будут получать его бесплатно.
Распределение лекарства между местными учреждениями здравоохранения осуществляет областной департамент здравоохранения.
"Галсульфаза" относится к группе белковых терапевтических препаратов, заменяющих аномальный белок или уменьшающих дефицит метаболических ферментов. Он применяется для лечения пациентов с мукополисахаридозом VI типа. Это заболевание чаще всего диагностируется у детей в возрасте от одного до пяти лет. Отмечается, что в ближайшее время этот препарат будет доступен в больницах. Один его милиграмм стоит около 2400 евро.
Всего в 2021 году по 32-м направлениям государственной программы закупаются 1120 позиций лекарств, медицинских изделий, вакцин.
Справка SQ. Мукополисахаридоз – редкое (орфанное) заболевание, распространенность которого составляет около 1 случая заболевания на 25000 новорожденных. Существует 7 типов мукополисахаридозов. Все виды мукополисахаридозов возникают из-за мутации одного из генов, ответственного за продукцию определенного фермента, который в норме должен участвовать в расщеплении сложных молекул.
При мукополисахаридозе активность фермента снижается, что приводит к постепенному накоплению в тканях нерасщепленных продуктов обмена веществ - гликозаминогликанов. Накопление гликозаминогликанов в большом количестве в клетках и тканях вызывает поражение костей, различных внутренних органов, нервной системы. Мукополисахаридоз из-за широкого спектра проявлений часто не диагностируется сразу, а только с усугублением симптомов и при проявлении характерных внешних изменений ребенка.
